שלושת ארגוני החולים המרכזיים בעולם בתחום תסמונת פראדר-ווילי פרסמו ב-11 באוגוסט 2026 הצהרה משותפת, בעקבות דיווחים על תופעות לוואי חמורות — ובהן שבעה מקרי מוות — בקרב מטופלים שנטלו את VYKAT XR, התרופה הראשונה שאושרה לטיפול ברעב הכפייתי (היפרפגיה) בתסמונת. ההצהרה, שנוסחה על ידי קבוצת רופאים מומחים בתסמונת, אינה קוראת להפסיק את הטיפול — אלא לבחור את המטופלים בזהירות רבה יותר ולנטר אותם מקרוב.
מהי התרופה ומה היא אמורה לעשות
VYKAT XR (דיאזוקסיד כולין בשחרור מושהה) אושרה על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול ברעב קיצוני אצל מבוגרים וילדים מגיל ארבע ומעלה עם תסמונת פראדר-ווילי. מאז שהחלה להימכר באביב 2025, נרשמה התרופה עבור יותר מ-800 אנשים.
לפי ההצהרה, מנגנון הפעולה המשוער הוא השפעה על תעלות מסוימות בתאי המוח, שמווסתות שחרור של חומרים טבעיים (פפטידים) — חלקם מעורבים בתחושת הרעב. המדענים סבורים שכך התרופה מפחיתה את הרעב הכפייתי, אך הפרטים המדויקים עדיין נחקרים. עוד מודגש כי לתרופה עלולות להיות תגובות הדדיות עם תרופות אחרות, ולכן חשוב שהרופא יידע על כל התרופות שהמטופל נוטל.
מה בדיוק דווח
אותן תעלות שבמוח, שדרכן פועלת התרופה, קיימות גם באיברים אחרים בגוף. הפעלתן עלולה לגרום לבעיות הנובעות מאגירת נוזלים — במיוחד אצל אנשים עם גורמי סיכון לאי-ספיקת לב ולבעיות נשימה.
מאז שהתרופה נכנסה לשימוש רחב, דווחו למינהל המזון והתרופות האמריקאי בעיות בריאותיות חמורות: שבעה מקרי מוות, שרובם קשורים לבעיות לב או נשימה, וכן מקרים נוספים של בעיות לב או נשימה קשות שלא הסתיימו במוות. בנוסף דווחו מקרים של בצקת (אגירת נוזלים), חלקם חמורים.
ההצהרה מדגישה נקודה מהותית: כל האנשים שמתו או שסבלו מבעיות חמורות היו גם בעלי בעיות בריאות מורכבות אחרות, נטלו תרופות רבות במקביל, ורבים מהם חיו עם השמנת יתר קשה.
האם התרופה היא שגרמה לכך?
התשובה שנותנים המומחים היא: לא בהכרח. בעיות לב ונשימה מסוג זה שכיחות ממילא אצל אנשים עם תסמונת פראדר-ווילי, בייחוד כאשר המשקל ודום נשימה בשינה אינם מאוזנים היטב. עוד מציינת ההצהרה כי לאנשים עם התסמונת יש בכל גיל סיכון תמותה גבוה מזה של האוכלוסייה הכללית — הערכה של אחוז עד שלושה אחוזים בשנה.
המסקנה המפורשת: על סמך הדיווחים הללו בלבד אי אפשר לקבוע בוודאות אם מקרי המוות קשורים לשימוש בתרופה, או שהם חלק מאתגרי הבריאות הנלווים לתסמונת עצמה.
“VYKAT XR יכולה להיות טיפול מועיל לרעב הקיצוני בתסמונת פראדר-ווילי, אך חשוב להיות מודעים לסיכונים — במיוחד אצל אנשים עם בעיות בריאות נוספות.”
מתוך הצהרת הרופאים המומחים לתסמונת פראדר-ווילי
למה זה לא התגלה בניסויים הקליניים
ההצהרה מקדישה פרק שלם לשאלה הזו, ותשובתה נוגעת לכל תרופה למחלה נדירה. ניסויים קליניים פועלים לפי כללים נוקשים, אך כשמדובר במחלה נדירה — מספר המשתתפים קטן בהרבה מזה שבמחלות שכיחות. לכן נדרש זמן ומידע נוסף כדי להבין כיצד התרופה מתנהגת בעולם האמיתי, באוכלוסיית מטופלים רחבה יותר.
בנוסף, אנשים חולים מאוד או בעלי בעיות בריאות חמורות בדרך כלל אינם משותפים בניסויים — וזאת כדי להגן עליהם. התוצאה היא שכאשר תרופה חדשה מאושרת, הרופאים אינם יודעים תמיד למה לצפות אצל מטופלים עם תחלואה נלווית מורכבת. מכאן הזהירות הנדרשת.
מי נמצא בסיכון גבוה יותר
ההצהרה מונה גורמים שעשויים להעלות את הסיכון לתופעות לוואי חמורות:
- השמנת יתר, ובעיקר השמנה קשה
- בעיות לב או נשימה — בהווה או בעבר
- נפיחות או הצטברות נוזלים בגוף
- דום נשימה בשינה שאינו מטופל או שאינו מאוזן היטב
- בעיות נשימה אחרות, כגון נשימה שטחית (היפוונטילציה)
- היסטוריה של זיהומים נשימתיים קשים או דלקת ריאות
מה ההצהרה ממליצה למשפחות
הרופאים מדגישים כמה כללים מעשיים. ראשית, לוודא שהרופא המטפל מכיר היטב את תסמונת פראדר-ווילי: לאנשים עם התסמונת יש צרכים רפואיים ייחודיים, ובכללם נטייה שלא להתלונן על כאב או אי-נוחות — דבר שמקשה מאוד על זיהוי מוקדם של בעיה.
שנית, על הרופא לקרוא בעיון את העלון המלא לרופא. שלישית, ניטור צמוד הוא קריטי: יש לבצע בדיקות בטיחות לפני תחילת הטיפול ולהמשיך לעקוב אחר סימני אזהרה לאורך כל תקופת הנטילה. רביעית, אם לרופא אין ניסיון רב בתסמונת, מומלץ שיתייעץ עם רופא מנוסה — וארגוני החולים יכולים לסייע בקישור.
ההצהרה מפנה גם להנחיות מקצועיות מעודכנות שפורסמו לאחרונה על ידי קבוצת רופאים מנוסים בטיפול בתסמונת, ואשר זמינות להורדה חופשית ולשיתוף עם הצוות המטפל.
מקור: על פי הצהרת הרופאים המומחים שפורסמה באתר Foundation for Prader-Willi Research, 11 באוגוסט 2026.
